علماء يعالجون ضموراً عضلياً لدى الفئران
تمكن باحثون للمرة الاولى من معالجة مرض وراثي من خلال تقنية التعديل الجيني على فئران في المختبر، ما قد يفتح الباب امام علاج مماثل لدى البشر على ما أظهرت نتائج أولية لأعمالهم.
وتمكنت ثلاثة فرق ابحاث بشكل منفصل الى اعادة عضلات لدى قوارض الى وظيفتها الطبيعية بعد اصابتها بحثل دوشين العضلي وهو مرض لا علاج له لدى البشر يؤدي الى الوفاة المبكرة.
ونشرت هذه الدراسة في مجلة "ساينس" الأمريكية.
واستخدم الباحثون تقنية"كريسبر-كاس 9" التي طورت العام 2012 وهي الاكثر فعالية بسبب دقتها الكبيرة في تصحيح الخلل في الحمض الريبي.
وهي بسطية وغير مكلفة ومستوحاة من عملية طبيعية تستخدمها البكتيريا لمقاومة الفيروسات.
وقد اختار جلة "سينس" تقنية "كريسبر" كافضل إنجاز علمي العام 2015 الا انها تثير جدلا كبيرا ايضا بسبب قدرتها على تغيير الارث الجيني للاجيال المقبلة في حال استخدمت على الاجنة البشرية.
وتظهر النتائج الاخيرة المسجلة على فئران قدرة "كريسبر" على تصحيح الخلل الجيني بعد الولادة.
ويطال "حثل دوشين العضلي" طفلاً من كل خمسة آلاف عند الولادة خصوصا من الذكور ويتمثل بتلف تدريجي غير قابل للعلاج للعضلات بما في ذلك عضلات القلب إذ أن جسم الانسان لا يعود قادرا على انتاج بروتين ديستروفين.
وتوصل الباحثون بفضل تقنية تعديل المجين الى تصحيح عمل الجينات التي تسمح بانتاج هذا البروتين الاساسي في تشكل الياف العضلات.
وقال معدو احدى الدراسات الثلاث "ان هذا التقدم يشكل اول نجاح لتقنية تعديل الحمض الريبي في معالجة مرض جيني لدى حيوان ثديي حي كامل النمو، مع استراتجية قد يمكن تطبيقها على علاج بشري".
وسبق لباحثين ان توصلوا في المختبر من خلال تقنية "كريسبر" الى تصحيح تحولات جينية مسؤولة عن مرض دوشين بعد زرع خلايا اخذت من مرضى.
ونجح باحثون اخرون في تعديل الجينات التي تعاني خللا في خلايا جنينية بشرية مزيلين بذلك خطر الاصابة بهذا المرض.